化學(xué)新藥的創(chuàng)制過程十分艱難和復(fù)雜，包括治療靶標的基礎(chǔ)研究與確認、先導(dǎo)化合物體內(nèi)外篩選的生物模型和方法學(xué)建立、藥代藥動特征與靶標的關(guān)系、臨床前安全性評價與人體的可能差異、動物病理模型是否反映人體發(fā)病的病因等等，過程極其漫長且充滿風險。絕大多數(shù)的先導(dǎo)化合物都因藥效不理想或毒副作用太大，或與已上市藥物相比沒有明顯的優(yōu)勢和改進，在研發(fā)的后期被淘汰。如何建立一套快速、有效的早期綜合評價體系，及早發(fā)現(xiàn)并預(yù)測具有生物活性的先導(dǎo)化合物的潛在安全性及可能的臨床有效性？如何提供科學(xué)依據(jù)，幫助新藥研發(fā)科學(xué)家和管理人員判斷，將什么樣的先導(dǎo)化合物推進臨床前以及后續(xù)的臨床試驗，才能最大限度降低開發(fā)風險？這些都是目前國際新藥研發(fā)領(lǐng)域中的重大挑戰(zhàn)。
公司在國際上率先構(gòu)建了“基于化學(xué)基因組學(xué)的集成式藥物發(fā)現(xiàn)和早期評價平臺”這一核心技術(shù)體系。化學(xué)基因組學(xué)技術(shù)利用大量已知的基因表達數(shù)據(jù)及其功能意義分析，通過對各種已知化合物（好藥物或者失敗的藥物）及任何新化合物對全基因表達的影響進行相關(guān)性的并行研究，對新化合物可能的分子藥理和毒理進行評價和預(yù)測，不斷優(yōu)化候選化合物結(jié)構(gòu)，使綜合評價指標最好的先導(dǎo)化合物進入下一個階段的開發(fā)，從而對降低新藥開發(fā)風險具有重要的價值。這也正是美國FDA為促進創(chuàng)新藥物開發(fā)的成功率而提倡的關(guān)鍵路徑行動（Critical Path Initiative）。
隨著領(lǐng)域技術(shù)的發(fā)展，該平臺體系也納入了AI技術(shù)加以輔助，并融入公司的臨床開發(fā)綜合策略，通過支持早期風險預(yù)測，降低臨床開發(fā)風險，提高臨床開發(fā)效率。國際領(lǐng)先、與時俱進的核心技術(shù)體系高度體現(xiàn)了公司的核心競爭力，為提升持續(xù)自主創(chuàng)新藥物研發(fā)能力，探索適合國情國力的新藥研發(fā)國際化之路，提供了強有力的技術(shù)支撐。
AI輔助設(shè)計+化學(xué)基因組學(xué)整合式技術(shù)平臺
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